El medicament més car del món

Zolgensma és un tractament contra l'atròfia muscular espinal amb un preu de 2,1 milions de dòlars

Zolgensma Zolgensma

En temps de coronavirus ens adonem de com d'important és disposar d'una seguretat social pública i de qualitat. Un servei sanitari que paguem entre tots amb els nostres impostos i que permet accés universal a uns tractaments que, de manera individual, seriosa impossible pagar. Un clar exemple d'això és el preu del Zolgensma, el medicament més car del món a un preu de 2,1 milions de dòlars.

Zolgensma és un tractament per a nens amb atròfia muscular espinal (AME), una malaltia d'origen genètic que impedeix el desenvolupament adequat dels músculs i que en la seva versió més severa sol causar la mort durant els primers anys de vida.

Si bé no té cura, existeixen medicaments que ajuden a contrarestar els seus efectes i, d'aquests, el més revolucionari és Zolgensma, un medicament que ha comportat 15 anys de recerca. L'inconvenient, i motiu de la primera polèmica que va protagonitzar, recau en el seu preu.

Novartis ha invertit fins a 2019 un total de 1.350 milions d'euros contra l'atròfia muscular espinal

La xifra milionària duplica el preu del que fins al moment era el medicament més costós del món, Luxturna, un fàrmac que es ven per 850.000 dòlars. Luxturna és un medicament emprat per tractar nens i adults amb pèrdua de visió a causa d'una distròfia hereditària de retina, una malaltia genètica rara. Aquest és un medicament llançat al mercat per Spark Therapeutics.

Però tornant a Zolgensma, si bé aquest fàrmac va llançar un halo de llum i esperança a molts pares, la notícia del seu preu va despertar una onada de crítiques cap a la farmacèutica propietària de la patent: Novartis.

Una malaltia rara

Els nounats amb AME neixen amb nivells baixos d'una proteïna que fa possible que ens moguem. Aquesta proteïna és coneguda com a Proteïna de supervivència de motoneurones (SMN). Aquest component serveix perquè el cervell pugui enviar ordres a tots els músculs del cos a través dels nervis que baixen per la medul·la espinal.

Hi ha quatre tipus d'AME i es manifesta sobretot durant els primers anys de vida i la infància. Concretament, el tipus I és el més agressiu. Els bebès que el pateixen rarament arriben a complir els dos anys de vida.

El preu de Zolgensma duplica el del segon medicament més car del món, el tractament per a la distròfia hereditària de retina Luxturna

Els tipus II i III també presenten una esperança de vida reduïda, doncs al no poder moure els músculs bé o del tot, aquests s'atrofien. El tipus IV es deixa veure en l'edat adulta, passats els 30 anys.

L'AME és una malaltia rara molt poc coneguda que afecta a uns pocs. Es tracta d'una patologia neuromuscular de caràcter genètic que afecta una de cada 10.000 persones a escala mundial.

Milions en recerca

Els tractaments per intentar pal·liar aquesta dolència se centren a augmentar els nivells d'aquesta proteïna que permet el moviment dels músculs. El medicament de Novartis, en canvi, el busca és reparar els gens perquè puguin produir SMN de manera natural i en quantitats normals.

Segons la portaveu de l'empresa a Espanya, Novartis ha invertit fins a 2019 un total de 1.350 milions d'euros contra l'atròfia muscular espinal, una inversió que justificaria l'elevat preu d'aquest tractament.

Durant 15 anys la recerca va destinar milions de dòlars a provar el fàrmac en nens de menys de dos anys i, dos anys després, tots els que l'havien rebut en dosis altes continuaven amb vida i sense necessitat d'ajuda per respirar, segons va publicar el Finantial Estafis. Tres de cada quatre podia romandre assegut almenys 30 segons sense cap suport i fins i tot va haver-hi dos petits que van poder aixecar-se i caminar per si mateixos.

En el reduït nínxol de medicaments per a l'AME, la farmacèutica Roche també aspira a convertir-se en un competidor i publicava també dades encoratjadores d'eficàcia del seu medicament oral Risdiplam. En aquest sentit, l'augment de la competència podria afavorir una retallada en el preu de les teràpies i afavorir l'accés als medicaments per lluitar contra aquesta malaltia.

Els medicaments més cars, sempre per guarir malalties rares

1. Zolgensma, 2,1 milions de dòlars

2. Luxturna, 850.000 dòlars: és la droga capaç de guarir la distròfia retiniana. Aquesta teràpia estan dissenyades per a una aplicació única que fa front a la malaltia d'arrel, reparant l'ADN defectuós perquè el cos pugui restaurar-lo per si mateix.

3. Soliris, 409.500 dòlars: tracta dues malalties rares de la sang, va requerir 800 milions de dòlars d'inversió en recerca. Aconsegueix reduir les complicacions més greus d'aquestes malalties en un 90%.

4. Elaprase, 375.000 dòlars: tracta la síndrome d'Hunter i és l'única forma d'alleujar aquesta malaltia incurable.

5. Naglazyme, 365.000 dòlars: és un tractament contra l'angioedema hereditari, va requerir una inversió de 500 milions de dòlars en la seva recerca.

6. Folotyn, 350.000 dòlars: és l'última opció contra el càncer, s'aplica a pacients que no responen davant altres tractaments.

7. ACTH, 300.000 dòlars: serveix per atallar els espasmos infantils.

8. Myozyme, 300.000 dòlars: s'usa per tractar la malaltia de Pompe, que desactiva músculs del cor i del sistema esquelètic i afecta a bebès. La història d'aquest medicament l'explica la pel·lícula Extraordinary Measures -protagonitzada per Brendan Fraser i Harrison Ford- que explica la història de John Crowley.

9. Arcalyst, 250.000 dòlars: s'usa per tractar la síndrome de Muckle-Wells o la síndrome d'autoinflamació induït pel fred.

10. Ceredase / Cerezyme, 150.000 dòlars: els metges l'usen per tractar la malaltia de Gaucher.

Més informació
La farmacèutica Novartis busca al MWC startups per curar la psoriasi
Novartis i Barcelona Tech City, junts per innovar en salut
Avui et destaquem
El més llegit