L'Hospital Germans Trias de Badalona (Barcelona) està tractant el "primer pacient" amb el fàrmac Tofersen, una teràpia que s'ha demostrat eficaç per millorar la qualitat de vida i allargar la supervivència de pacients afectats per un tipus d'esclerosi lateral amiotròfica (ELA).
En concret, està tractant un home de 44 anys diagnosticat d'ELA per una mutació del gen SOD1, cosa que representa un 2% de tots els casos i suposa la segona causa més freqüent de l'ELA genètica, informa l'hospital en un comunicat d'aquest dimecres.
L'Agència Europea del Medicament va aprovar el 2024 l'ús compassiu del fàrmac Tofersen, la primera teràpia autoritzada per la Unió Europea per a l'ELA des de 1996, però no ha estat fins fa pocs mesos que el Ministeri de Sanitat finança el seu ús.
L’Agència Europea del Medicament va aprovar el 2024 l’ús compassiu del fàrmac Tofersen, la primera teràpia autoritzada per la Unió Europea per a l’ELA des del 1996
L'aprovació va ser precedida per un assaig clínic internacional que va demostrar que és eficaç per alentir la capacitat funcional i preservar la capacitat respiratòria i la força de les persones amb ELA-SOD1.
En un estudi d'extensió, posterior a l'assaig, es va observar que una quarta part dels pacients tractats van experimentar de forma precoç millores en l'escala que determina l'estadi clínic de la malaltia i que mesura la funcionalitat del pacient.
El fàrmac s'administra en forma de punció lumbar i consta de tres primeres dosis injectades cada 15 dies i altres amb periodicitat mensual.
Fer-ho requereix una organització i protocol·lització prèvies, liderada pel Servei de Neurologia del Germans Trias, i coordinació amb Anestesiologia i Reanimació, Farmàcia Hospitalària i l'Hospital de Dia Polivalent.
L'especialista de la Unitat d'Experiència Clínica de malalties neuromusculars del Germans Trias Míriam Almendrote ha assegurat que administrar el nou tractament suposa "un canvi en la manera com s'aborda la malaltia".
"Aquest fàrmac, encara que no és una cura, sí que és capaç de modificar l'evolució de la malaltia en un subgrup concret de pacients. Això representa un avenç esperançador que obre la porta a una nova etapa en el tractament d'aquesta patologia", ha detallat.