Escolta l'article ara…
Tremolor, lentitud generalitzada, rigidesa, inestabilitat postural, pèrdua d’olfacte, fatiga, apatia o canvis de caràcters. Aquests són només alguns dels símptomes més comuns de la malaltia de Parkinson, el segon trastorn neurodegeneratiu amb més pacients del món, només superat per l’Alzheimer. A Catalunya, el 2025 hi havia 34.356 persones que convivien amb aquesta malaltia, segons el registre de morbiditat i utilització de serveis sanitaris (MUSSCAT) del departament de Salut, una xifra que a Europa supera el milió de casos.
I parlem de convivència perquè, ara com ara, la malaltia de Parkinson és una afecció crònica i sense cura. Sorgeix del deteriorament i mort de les neurones ubicades en una regió del cervell anomenada substantia nigra, que són les encarregades de produir dopamina. Això es produeix, al seu torn, pel mal funcionament d’una proteïna anomenada alfa-sinucleïna, que, en edats avançades, té tendència a plegar-se erròniament i acumular-se dins de les neurones, fins al punt que les cèl·lules col·lapsen. “Aquests processos d’agregació, quan la nostra salut neuronal funciona correctament, s’aturen. Però quan som grans i tenim els sistemes més col·lapsats per altres coses, és quan es comencen a acumular molt més”, explica l’investigador de l'Institut de Biotecnologia i de Biomedicina (IBB) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), Jordi Pujols.
A Catalunya hi havia 34.356 pacients de la malaltia de Parkinson el 2025, segons el departament de Salut
La ciència mèdica actual no té encara un mètode infal·lible per evitar aquesta acumulació d’alfa-sinucleïnes que provoca la mort de les neurones que provoquen dopamina. “Fins ara, el problema era que els pacients no podien accedir a teràpies que modifiquin el curs de la malaltia, només a teràpies simptomàtiques que supleixen el paper que farien les neurones, però aquestes continuen morint”, amplia Pujols. Això no vol dir que no s’investigui: arreu del món es fa recerca amb mètodes diferents, i una de les propostes més avançades aposta per l’ús d’immunoteràpies (anticossos terapèutics) que ataquen directament les cèl·lules afectades. Però no és l’única alternativa, i a la UAB s’està gestant una altra via, basada en pèptids, que ja prepara el seu aterratge en forma d’empresa.
Un pèptid contra l’acumulació d’alfa-sinucleïna
Parlem de HeliCure, l’aproximació terapèutica liderada pel Dr. Salvador Ventura que, després de més de quinze anys de recerques en malalties neurodegeneratives, des de 2022 treballa en la solució que donarà nom a la futura empresa derivada de la UAB, que esperen constituir a principis de 2027. Segons explica Pujols, tècnic de suport a la recerca dins del projecte i la persona que està conduint la seva transformació en companyia, el mètode molecular que han dissenyat està patentat i les proves amb animals han donat “resultats prometedors” que els han permès fer un pas endavant i començar a preparar les etapes clíniques amb pacients humans i les preclíniques regulatòries amb ratolins.
HeliCure és un pèptid, és a dir, una cadena curta d’aminoàcids (molt més que les de les proteïnes sobre les quals actuen). L’aposta per aquesta mida, i no per proteïnes més grans, es deu a la seva facilitat d’ús: gràcies a la seva simplicitat, poden aplicar-la de manera poc invasiva, per mètode intranasal. El que ha aconseguit l’equip liderat pel Dr. Ventura és que aquest pèptid interactuï amb les proteïnes errants i freni la seva acumulació, però només en aquelles etapes on són tòxiques per a la neurona. Dels tres d'assamblatge pels quals passa la proteïna alfa-sinucleïna, HeliCure busca evitar que els agregats intermitjos (oligòmers) continuin creixent i remodelar les grans acumulacions (fibres amiloides).
HeliCure és un pèptid que redueix la toxicitat i l'acumulació de les proteïnes que provoquen la mort de neurones que causa la malaltia de Parkinson
De les proves ‘in vitro’ a l’experimentació amb animals
En les primeres proves in vitro, l’equip ha pogut demostrar que “HeliCure pot reconèixer específicament, amb alta afinitat, que quan fixem com a objectiu els oligòmers, podem fer que no avancin, i quan interaccionem amb les fibres, les remodelem”. El següent pas va ser l’experimentació amb animals model, que van dur a terme en col·laboració ambla investigadora de l’Institut d'Investigacions Biomèdiques de Barcelona (IIBB - CSIC) i de l’Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) de l’Hospital Clínic, la Dra. Analía Bartolozzi.
En aquesta etapa, els investigadors van injectar el pèptid a animals ja afectats de la malaltia de Parkinson, i les proves han demostrat que “l’administració redueix els agregats tòxics i veiem una recuperació de les neurones dopaminoenergètiques”, desvela Pujols. “No diem que n’està generant de noves”, puntualitza amb èmfasi l’investigador, “sinó que recuperem l’activitat dopaminoenergètica”. A més, HeliCure també aconsegueix “reduir moltíssim” la inflamació del cervell, que en altres investigacions és l’afecció que s’intenta atacar directament per evitar la degeneració de les neurones. “És com l’ou i la gallina; segurament són processos sinèrgics i caldran teràpies combinades”, s’aventura Pujols.
El següent pas: la constitució de l’empresa derivada
Aquests indicadors són els que aixequen l’optimisme de l’equip de HeliCure, però aquí el científic és també clarivident amb els matisos: “S’ha de deixar molt clar que són resultats molt prometedors, però a escala de ratolí. Un dels problemes en malalties neurodegeneratives, sobretot amb la malaltia de Parkinson, és que falta una traducció del model animal al model humà”. És per aquesta raó que, tot i que tenen “uns resultats molt bons i que en els creiem”, Pujols adverteix que encara estan “lluny” de l’arribada als quiròfans.
Pujols: “S’ha de deixar molt clar que són resultats molt prometedors, però a escala de ratolí”
Sigui com sigui, per continuar fent camí han decidit que la constitució d’una empresa derivada és la millor opció. Segons Pujols, la planificació que tenen sobre la taula és crear l’empresa a principis de 2027 per poder dur a terme tots els processos vinculats al desenvolupament de la teràpia: “Treballar en la formulació, el dispositiu, la preclínica regulatòria i fer tota la feina per arribar a un first in human”.
Una sèrie de feines que calculen que poden estendre’s entre tres i cinc anys, i que veu al final del camí el traspàs de la teràpia a una farmacèutica amb capacitat d’assumir el desenvolupament clínic. “Nosaltres no tenim la capacitat ni de comercialització ni de producció, ni la startup està pensada per arribar fins a aquest punt”, deixar clar el tècnic de suport a la recerca de l’IBB, que apunta que hi ha “moltes maneres” de “passar el testimoni”, com ara la llicència del producte o els codesenvolupaments.
Afegir VIA Empresa com a font preferida de Google de forma gratuïta
Estigues informat amb les últimes notícies d'actualitat