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Temblor, lentitud generalizada, rigidez, inestabilidad postural, pérdida de olfato, fatiga, apatía o cambios de caracteres. Estos son solo algunos de los síntomas más comunes de la enfermedad de Parkinson, el segundo trastorno neurodegenerativo con más pacientes del mundo, solo superado por el Alzheimer. En Catalunya, en 2025 había 34.356 personas que convivían con esta enfermedad, según el registro de morbilidad y utilización de servicios sanitarios (MUSSCAT) del departament de Salut, una cifra que en Europa supera el millón de casos.
Y hablamos de convivencia porque, hoy por hoy, la enfermedad de Parkinson es una afección crónica y sin cura. Surge del deterioro y muerte de las neuronas ubicadas en una región del cerebro llamada substantia nigra, que son las encargadas de producir dopamina. Esto se produce, a su vez, por el mal funcionamiento de una proteína llamada alfa-sinucleína, que, en edades avanzadas, tiene tendencia a plegarse erróneamente y acumularse dentro de las neuronas, hasta el punto de que las células colapsan. “Estos procesos de agregación, cuando nuestra salud neuronal funciona correctamente, se detienen. Pero cuando somos mayores y tenemos los sistemas más colapsados por otras cosas, es cuando se empiezan a acumular mucho más”, explica el investigador del Institut de Biotecnologia i de Biomedicina (IBB) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), Jordi Pujols.
En Catalunya había 34.356 pacientes de la enfermedad de Parkinson en 2025, según el departament de Salut
La ciencia médica actual no tiene todavía un método infalible para evitar esta acumulación de alfa-sinucleínas que provoca la muerte de las neuronas que producen dopamina. “Hasta ahora, el problema era que los pacientes no podían acceder a terapias que modifiquen el curso de la enfermedad, solo a terapias sintomáticas que suplen el papel que harían las neuronas, pero estas siguen muriendo”, amplía Pujols. Esto no quiere decir que no se investigue: en todo el mundo se hace investigación con métodos diferentes, y una de las propuestas más avanzadas apuesta por el uso de inmunoterapias (anticuerpos terapéuticos) que atacan directamente las células afectadas. Pero no es la única alternativa, y en la UAB se está gestando otra vía, basada en péptidos, que ya prepara su aterrizaje en forma de empresa.
Un péptido contra la acumulación de alfa-sinucleína
Hablamos de HeliCure, la aproximación terapéutica liderada por el Dr. Salvador Ventura que, después de más de quince años de investigaciones en enfermedades neurodegenerativas, desde 2022 trabaja en la solución que dará nombre a la futura empresa derivada de la UAB, que esperan constituir a principios de 2027. Según explica Pujols, técnico de soporte a la investigación dentro del proyecto y la persona que está conduciendo su transformación en compañía, el método molecular que han diseñado está patentado y las pruebas con animales han dado “resultados prometedores” que les han permitido dar un paso adelante y empezar a preparar las etapas clínicas con pacientes humanos y las preclínicas regulatorias con ratones.
HeliCure es un péptido, es decir, una cadena corta de aminoácidos (mucho más que las de las proteínas sobre las cuales actúan). La apuesta por este tamaño, y no por proteínas más grandes, se debe a su facilidad de uso: gracias a su simplicidad, pueden aplicarla de manera poco invasiva, por método intranasal. Lo que ha conseguido el equipo liderado por el Dr. Ventura es que este péptido interactúe con las proteínas errantes y frene su acumulación, pero solo en aquellas etapas donde son tóxicas para la neurona. De los tres niveles de ensamblaje por los que pasa la proteína alfa-sinucleína, HeliCure busca evitar que los agregados intermedios (oligómeros) continúen creciendo y remodelar las grandes acumulaciones (fibras amiloides).
HeliCure es un péptido que reduce la toxicidad y la acumulación de las proteínas que provocan la muerte de neuronas que causa la enfermedad de Parkinson
De las pruebas ‘in vitro’ a la experimentación con animales
En las primeras pruebas in vitro, el equipo ha podido demostrar que “HeliCure puede reconocer específicamente, con alta afinidad, que cuando fijamos como objetivo los oligómeros, podemos hacer que no avancen, y cuando interaccionamos con las fibras, las remodelamos”. El siguiente paso fue la experimentación con animales modelo, que llevaron a cabo en colaboración con la investigadora del Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) del Hospital Clínic, la Dra. Analía Bartolozzi.
En esta etapa, los investigadores inyectaron el péptido a animales ya afectados por la enfermedad de Parkinson, y las pruebas han demostrado que “la administración reduce los agregados tóxicos y vemos una recuperación de las neuronas dopaminérgicas”, desvela Pujols. “No decimos que está generando nuevas”, puntualiza con énfasis el investigador, “sino que recuperamos la actividad dopaminérgica”. Además, HeliCure también consigue “reducir muchísimo” la inflamación del cerebro, que en otras investigaciones es la afección que se intenta atacar directamente para evitar la degeneración de las neuronas. “Es como el huevo y la gallina; seguramente son procesos sinérgicos y harán falta terapias combinadas”, se aventura Pujols.
El siguiente paso: la constitución de la empresa derivada
Estos indicadores son los que levantan el optimismo del equipo de HeliCure, pero aquí el científico es también clarividente con los matices: “Se debe dejar muy claro que son resultados muy prometedores, pero a escala de ratón. Uno de los problemas en enfermedades neurodegenerativas, sobre todo con la enfermedad de Parkinson, es que falta una traducción del modelo animal al modelo humano”. Es por esta razón que, aunque tienen “unos resultados muy buenos y en los que creemos”, Pujols advierte que todavía están “lejos” de la llegada a los quirófanos.
Pujols: “Se debe dejar muy claro que son resultados muy prometedores, pero a escala de ratón”
Sea como sea, para seguir haciendo camino han decidido que la constitución de una empresa derivada es la mejor opción. Según Pujols, la planificación que tienen sobre la mesa es crear la empresa a principios de 2027 para poder llevar a cabo todos los procesos vinculados al desarrollo de la terapia: “Trabajar en la formulación, el dispositivo, la preclínica regulatoria y hacer todo el trabajo para llegar a un first in human”.
Una serie de trabajos que calculan que pueden extenderse entre tres y cinco años, y que ve al final del camino el traspaso de la terapia a una farmacéutica con capacidad de asumir el desarrollo clínico. “Nosotros no tenemos la capacidad ni de comercialización ni de producción, ni la startup está pensada para llegar hasta este punto”, deja claro el técnico de soporte a la investigación del IBB, que apunta que hay “muchas maneras” de “pasar el testigo”, como la licencia del producto o los codesarrollos.
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